در داخل پینترست به اشتراک بگذارید
ویکتوریا گری به دلیل می سی سی پی دکتر حیدر فرنگول برای {بیماری} سلول داسی تعیین کنید همراه خود بهره مندی از نرم افزار اصلاح ژن CRISPR {درمان} شده است. {عکس} به دلیل ویکتوریا گری.
  • یک دختر می سی سی پی 1 12 ماه پس به دلیل مشارکت در خوب {درمان} آزمایشی برای {بیماری} سلول داسی تعیین کنید، حالش سودمند است.
  • این {درمان} شامل می شود نرم افزار اصلاح ژن به آن اشاره می شود CRISPR است.
  • دانشجویان می گویند امیدوارند این مقدماتی نتیجه در {درمان} های موثرتری برای این {بیماری} شود.

ویکتوریا گری خوب شریک زندگی را انتخاب کنید و انتخاب کنید {مادر} 34 ساله به دلیل جنگل، می سی سی پی است.

او می رود ممکن است همچنین امروز خوب پیشگام را انتخاب کنید و انتخاب کنید یک چیز شبیه به حداقل یک شگفتی پزشکی است.

گری اولیه شخص خاص در داخل آمریکا است کدام ممکن است {بیماری} سلول داسی تعیین کنید شخصی را همراه خود استراتژی اصلاح ژن {درمان} کرد.

من می روم تصمیمم را گرفتم {در این} محاکمه نمایندگی کنم ناشی از امید – حساب کردن اینکه اقامت من می روم را اصلاح دهد – را انتخاب کنید و انتخاب کنید {در حال حاضر} به دلیل متنوع جهات چنین {بوده است}. من می روم کارهایی را برای خودم خیلی خودم را انتخاب کنید و انتخاب کنید خانوار‌ام مشارکت در می‌{دهم} را انتخاب کنید و انتخاب کنید به ساده اقامت می‌کنم.» گری به Healthline اظهار داشت.

دکتر حیدر فرنگول، سرپرست پزشکی هماتولوژی/انکولوژی جوانان در داخل وسط تحقیقات سارا کانن HCA Healthcare را انتخاب کنید و انتخاب کنید بیمارستان جوانان در داخل TriStar Centennial در داخل نشویل، تنسی، گری را {درمان} می تنبل.

او می رود می گوید کدام ممکن است گری ابتدا به سراغ آنها خواهند شد به اینجا رسید {تا} برای {پیوند} ذهن استخوان مورد تجزیه و تحلیل قرار گیرد.

ما به او می رود گفتیم، اتفاقاً ما در داخل جاری افتتاح این کارآزمایی پزشکی هستیم با این وجود ادامه دارد {کسی} در داخل آن خواهد شد پرونده شناسایی نکرده است. هیچ شخصی همراه خود آن خواهد شد {درمان} نشده است. در واقعیت، ما حتی نمی دانیم کدام ممکن است واقعاً کار می کند هر دو خیر. فرنگول به Healthline اظهار داشت: به هیچ وجه در داخل انسان آزمایش نشده است. او می رود اساساً به دلیل جایگزین استفاده بیشتر از کرد را انتخاب کنید و انتخاب کنید اظهار داشت: “من می روم را پرونده شناسایی کن.”

این به بدست آورده اید می گوید کدام ممکن است ویکتوریا چقدر نترس است را انتخاب کنید و انتخاب کنید چقدر به دلیل {بیماری} شخصی بدشانس بود. فرنگول افزود: او می رود مشکلات زیادی داشت.

حالا خوب 12 ماه بعد، او می رود می‌گوید کارآزمایی پزشکی او می رود آنقدر سودمند پیش می‌رود کدام ممکن است معتقد است این تکنیک سرانجام می‌تواند {درمان} {بیماری} سلول داسی تعیین کنید را متحول تنبل.

او می رود شناخته شده به عنوان شخصی که {بیماری} سلول داسی تعیین کنید ندارد، حرکت می تنبل. فرنگول اظهار داشت: فکر می کنم کدام ممکن است باشد که می تواند یک باشد {درمان} فقطً تغییر آفرین است.

{درمان}

{درمان} گری شامل می شود CRISPR است، ابزاری کدام ممکن است احتمالاً ممکن است برای اصلاح ژن های درون سلول استفاده بیشتر از شود.

CRISPR مخفف عبارت Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats است.

{در این} کارآزمایی پزشکی، {درمان} CTX001 نامگذاری شده است. به دلیل فناوری CRISPR cas9 برای اصلاح ژنی به تماس گرفتن استفاده می کند از BCL11A.

«به این در نظر گرفته شده کنید کدام ممکن است {انگار} کتابی همراه خود یک دسته کامل صفحه وب را انتخاب کنید و انتخاب کنید صدها عبارت دارید. بدست آورده اید سعی می کنید آن خواهد شد خوب عبارت را پیدا کنید را انتخاب کنید و انتخاب کنید آن خواهد شد را اصلاح کردن کنید هر دو اصلاح دهید.

او می رود روشن سازی داد: «{در حالی که} کودک نوپا ادامه دارد در داخل رحم است، فرم خون به تماس گرفتن هموگلوبین جنینی می‌سازد کدام ممکن است می‌تواند به طور شدید مؤثری اکسیژن را حمل تنبل {تا} به پیشرفت خالص جنین پشتیبانی تنبل.»

حدود 3 هر دو 4 ماه پس به دلیل شروع کودک نوپا، ژنی به تماس گرفتن BCL11A پر جنب و جوش. این ژن به سلول ها می گوید کدام ممکن است تأمین هموگلوبین جنینی را متوقف کرده را انتخاب کنید و انتخاب کنید تنظیم به توسعه هموگلوبین بالغ کنند.

کاری کدام ممکن است ما {در این} کارآزمایی پزشکی مشارکت در می‌دهیم اینجا است کدام ممکن است به CRISPR cas9 هدایت می‌کنیم کدام ممکن است برود را انتخاب کنید و انتخاب کنید آن خواهد شد را اصلاح دهد. BCL11A ژن خاموش است.» روزی تا زمانی که شما ممکن است {مقادیر} زیادی هموگلوبین جنینی تأمین می کنید، به دلیل داسی شدن گلبول های صورتی خون در وضعیت ضعیف سلامتی توقف می تنبل.

بازدید

گری {درمان} شخصی را خوب 12 ماه پیش تحریک کردن کرد.

فرنگول می گوید کدام ممکن است آنها خواهند شد به دلیل درمان برای بسیج سلول های بنیادی به دلیل ذهن استخوان را انتخاب کنید و انتخاب کنید استرس ارائه آنها خواهند شد به خون استفاده بیشتر از می کنند. سپس محققان می توانند سلول های بنیادی را انباشت کنند.

سلول ها برای مشارکت در اصلاح ژنی به آزمایشگاه فرستاده می شوند، سپس منجمد می شوند.

{در این} بین، گری برای خرس مدیریت حفظ وضعیت امور شخصی، تزریق خون خریداری شده می کرد.

پس به دلیل خوب در اطراف شیمی‌درمانی، سلول‌های اصلاح کردن‌شده ژنی بازهم دوباره به بدن ما تزریق می‌شوند.

در گذشته به دلیل {درمان}، گری به طور {متوسط} ​​هر سال هفت موارد بستری می شد و چندین مورد دیگر موارد تزریق خون مشارکت در می داد. هموگلوبین او می رود 7 بود (کدام ممکن است مقایسه شده است همراه خود سطوح غیرعادی زیرین است) را انتخاب کنید و انتخاب کنید قدرت تا حدودی داشت.

با این وجود حالا خوب 12 ماه بعد؟

او می رود در داخل بیمارستان بستری نشده است را انتخاب کنید و انتخاب کنید هموگلوبین او می رود 11 است، متعاقباً قدرت بیشتری دارد. او می رود توانسته همراه خود خانوار اش وقت بگذراند. فرنگول اظهار داشت: او می رود واقعاً سودمند واقعاً کار می کند. من می روم به دلیل توسعه او می رود شدید شادی ها زده هستم.

سطوح موارد زیر

فرنگول می گوید کدام ممکن است آنها خواهند شد به نظارت بر توسعه گری شکسته نشده خواهند داد. آنها خواهند شد ممکن است همچنین معنی به دارند 45 نفر اکنون نیست را در داخل کارآزمایی پزشکی شخصی {درمان} کنند را انتخاب کنید و انتخاب کنید ببینند کدام ممکن است خواه یا نه می توانند {نتایج} گری را تکرار کنند هر دو خیر.

وی اظهار داشت: همراه خود تحویل داد زمان، اگر در داخل بزرگسالان کارآمد باشد یا نباشد، سعی می کنیم سن {کار} همراه خود بچه ها را به مقیاس عقب دهیم. اگر بتوانیم این {کار} را {زودتر} در کل {بیماری} مشارکت در دهیم، احتمالاً بتوانیم به دلیل در میان مشکلات زشت معادل با سلول داسی تعیین کنید تخصصی ایجاد می کند بلوغ اتفاق می افتد توقف کنیم.

احتمالاً علاقه مند به زیادی وجود می تواند داشته باشد.

در موضوع امکانات مدیریت را انتخاب کنید و انتخاب کنید پیشگیری به دلیل {بیماری}، {بیماری} سلول داسی تعیین کنید تاثیر می گذارد هزاران و هزاران نفر دور جهان، را انتخاب کنید و انتخاب کنید حدود 100000 نفر در داخل آمریکا تخمین زده می شوند. این در داخل 1 به دلیل {هر} 365 شروع سیاهپوستان یانکی اتفاق می افتد.

گری اظهار داشت: «قدم گذاشتن به سفرهای خانوادگی را انتخاب کنید و انتخاب کنید جشن شروع فرزندانم چیزهایی هستند کدام ممکن است به هیچ وجه در نظر گرفته شده {نمی کردم} بتوانم برای آنها خواهند شد {برنامه ریزی} کنم. “{امیدوارم} این {درمان} برای دیگرانی کدام ممکن است همراه خود {بیماری} سلول داسی تعیین کنید اقامت مشابه کاری را کدام ممکن است برای من می روم مشارکت در داد، کدام ممکن است حاضر امید است، مشارکت در دهد. را انتخاب کنید و انتخاب کنید برای کسانی که همراه خود {بیماری} سلول داسی تعیین کنید هر دو {هر} اختلال عملکرد ژنتیکی یکی دیگر مواجه هستند، تسلیم نشوید.

دکتر فرانسیس کالینزسرپرست مؤسسه سراسری بهداشت به رادیو عادی سراسری اظهار داشت کدام ممکن است خرس {تأثیر} مقدماتی آزمایش پزشکی قرار گرفته است.

«پیشرفتی کدام ممکن است برای {بیماری} سلول داسی تعیین کنید، به دلیل جمله برای ویکتوریا گری را انتخاب کنید و انتخاب کنید {مشارکت} او می رود {در این} امر دیده‌ایم، به خوانایی تأیید شد کدام ممکن است اگر این {کار} تنظیم به زحمت کشید، نیاز به مشغول شویم را انتخاب کنید و انتخاب کنید بفهمیم کدام ممکن است بهترین راه برای آن خواهد شد را به درجه موارد زیر برسانیم. ” او می رود اظهار داشت.